傅立军向媒体表示，他所在医院一共接诊过44例庞贝氏病的儿童患者，其中42例已经死亡，“许多家长了解到治疗费用后，都直接选择放弃治疗。”

赛诺菲特药部负责人表示，针对高昂的药价带来的药物可及性低的问题，赛诺菲希望能与相关政府机构、社会团体、医疗机构以及患者携手，共同探索“多方支付、共同分担”的创新的罕见病患者医疗保障模式。

“我们倡导的原则是政府主导，多方参与。终极目标是，实现政府、企业、患者的三方支付，其中政府和企业负责大部分，患者支付小部分。”李定国告诉澎湃新闻记者。

据李定国介绍，目前上海市罕见病防治基金会已经在推进另一种罕见病——戈谢氏病三方支付的过程取得了阶段性成果。

“戈谢氏病的年治疗费用与庞贝氏病相当，也是200万左右，目前通过上海政府主导的药价谈判，将治疗戈谢氏病的药物价格降下来许多，政府再通过统一购买服务承担了降价后85%的费用，剩下的15%由基金会支持一部分，对病人来说，真正要支付的药价降至10万-15万每年，可以说负担大大减轻。”李定国说道。

李定国透露，上海市将于明年出台有关罕见病的相关文件，这也是首个关于罕见病的地方政府规章。“只有在制度上予以一定的保证，罕见病患者群体才能得到社会各界应有的关注。”李定国说道。