（原标题：“孤儿药”药品供应保障现状调查：罕见病医药洼地待填补）

国际罕见病日期间，公益组织罕见病发展中心发起“罕见病家庭纪实摄影展”，介绍罕见病群体生活状态。刘 云摄

张笑目前是某黏多糖贮积症患者组织的全职工作人员，平时经常在网上与病友及其家属分享医疗信息等。经济日报记者 袁 勇摄

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2014年，一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者（也称“渐冻人”）的冰桶挑战赛活动在全球流行开来，让很多人了解到了“罕见病”这个概念。由于单种疾病患者人数较少，罕见病患者的用药也被称为“孤儿药”。如何让这样的极少数人也能享受到社会的福利和关怀？2016年12月21日，国务院常务会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务，提出要健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。

创新型“孤儿药”难寻“中国造”

近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便，“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时，张笑还面临一个无奈的现实：国内黏多糖患者长期处于无药可用的境况。目前，国内尚无针对此病种的有效药物，由美国拜玛琳公司生产的Aldurazyme是针对该病I型的特效药。该药于2003年上市，然而并未引入国内。