C型尼曼匹克病(NPC)的治疗，长期以来一直只有控制症状的对症治疗。医生利用药物、理疗、护理等手段控制患者所出现的各种症状，例如在严重吞咽困难的患者中使用饲管插管，用抗癫痫药物控制患者的癫痫发作等。这些治疗方式能够一定程度上改善患者的生活质量，但是不能改变疾病的进程与生存期。随着对C型尼曼匹克病(NPC)的治病原理的了解的深入，专门针对疾病，并能改变疾病进程的药物被研发出来。

在2009年1月，由麦格司他(泽维可)被欧盟批准为C型尼曼匹克病(NPC)的治疗药物。麦格司他通过抑制葡萄糖基神经酰胺合成酶的活性，阻止糖鞘脂的生物合成，从而减少这类脂类在患者中的蓄积。研究显示，麦格司他可以改善或维持在各个年龄段的患者的神经系统的病变的各个关键指标，包括患者的水平扫视眼动速度、吞咽能力、听力、行动力、操作能力和语言能力。麦格司他(泽维可)现已在全球49个国家上市，如今在中国上市也是中国C型尼曼匹克病患者的福音。

图为： 爱可泰隆医药贸易(上海)有限公司总经理李业宁介绍上市新品情况

据公司人员介绍，麦格司他胶囊(泽维可)初次定价仅为国际平均价格水平的20%，并且开创性地进行云端药店销售的尝试，尽力减少流通渠道的费用，将患者购药的费用降至最低。尽管如此，对于一位12岁以上的患者，其一年的治疗费用仍高达30万元左右，超过很多家庭的承受能力，因此C型尼曼匹克病(NPC)患者的治疗仍然亟需社会各界的帮助和努力，一方面，提升专业医生团队的诊断与治疗能力，另一方面，也要提升全社会对可治性的罕见病的认知和社会保障，帮助患者能够用得起药，治得起病。