2026年，中国有望迎来全球首个治疗实体瘤的CAR-T产品获批。科济药业的CAR-T治疗药物舒瑞基奥仑赛正进入审批的最后阶段。

全球百亿美元资本也在持续涌入以CAR-T为代表的细胞基因疗法（CGT）赛道，人类医学正在开启“一针治愈”时代，未来心血管、神经系统等多种重大疾病将逐一被攻克。

过去十年，CAR-T疗法更多用于罕见病和血液肿瘤，对于实体瘤的治疗效果仍在验证阶段，全球范围内尚未有任何一款治疗实体瘤的CAR-T疗法获批。去年6月，港股生物科技上市公司科济药业正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心提交了舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请并获得受理。时隔一年，多方渠道信息显示，该药物审批即将迎来关键节点。上海市药品监管局副局长郭术廷表示将全力支持企业加快创新产品上市进程。

根据公司去年递交的NDA所基于的一项中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性二期临床试验结果，在Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的胃/食管胃结合部癌患者中，舒瑞基奥仑赛对比标准治疗可显著改善无进展生存期，并展现出有临床意义的总生存期获益，同时具有可控的安全性特征。胃癌是全球范围内疾病负担重且治疗挑战大的一类恶性肿瘤，现有治疗手段及其疗效十分有限，生存预后极差。因此，二线治疗失败后的晚期胃癌患者存在巨大的未满足的临床需求。

世界卫生组织数据显示，2021年全球新发癌症近2000万例，其中血液瘤新发患病例约130.5万例，占比不到10%；剩下的90%都是新发实体瘤患者。CAR-T产品一旦能突破血液肿瘤领域，用于实体瘤的治疗，意味着潜在的市场空间要比当下扩容近十倍。除了胃癌之外，CAR-T治疗药物在胶质母细胞瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌等多个实体瘤种中也均展现出初步疗效。

尽管目前肿瘤仍是CAR-T疗法专注的核心方向，但非肿瘤疾病（如神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫病）近年来临床试验数量显著增长，显示了以CAR-T为代表的细胞基因疗法领域正迈向广泛疾病解决方案。未来“一针治愈”的将不仅仅是罕见病与肿瘤，心血管等重大慢性疾病的治疗格局也将迎来颠覆。去年底，全球首个诱导心肌细胞新生的心脏再生基因疗法已正式启动人体临床试验。这项研究由美国贝勒医学院得克萨斯心脏研究所主导，试图通过腺相关病毒载体将特定RNA递送至心肌细胞，解除细胞分裂的“抑制开关”，有望打一针就能实现心脏自我修复并逆转心力衰竭。

在国内，西安交通大学团队近期在《自然-医学》杂志发表了一项临床研究显示，针对纯合子家族性高胆固醇血症这一极凶险的遗传病，AAV基因疗法向肝脏递送优化后的低密度脂蛋白受体基因，患者在治疗3周后，低密度脂蛋白胆固醇显著下降，且在52周随访期内持续维持在极低水平，同时停用了所有其他降脂药。这标志着基因疗法在代谢性心血管疾病领域正从“终生服药”迈向“一次治疗”的格局。

随着心血管医学进入细胞研究时代，也将推动更多心血管领域的细胞基因疗法进入市场。未来随着药物迭代的速度不断加快，人们也会看到越来越多只需要“打一针”的药物，慢性病也将被重新定义。

从另一个角度来看，随着更多疾病未来有望被“一针治愈”，长寿的边界也将大幅延展。瞄准长寿这一人类终极目标，企业和资本正在疯狂涌入细胞基因治疗赛道。据国际细胞与基因治疗学会统计，2025年全年，细胞基因治疗领域披露的投资活动总额约为120亿美元。资本投资标的也从CAR-T延伸到更新的技术领域。

在资本推动下，全球细胞基因治疗临床研究也出现井喷，而中国创新力量正在全球细胞基因治疗版图中占据核心地位。根据中国医学科学院血液病医院、细胞生态海河实验室研究人员今年4月发表的数据，截至2025年底，中国已注册超300项CAR-T临床试验，数量首超美国。

尽管“一针治愈”商业前景诱人，但业内人士表示，目前该领域整体仍处于相当早期的探索阶段。目前，细胞基因治疗领域正处于从“技术突破”向“临床普惠”转型的关键期。“818号令”的实施为行业提供了规范框架，但同时也对技术创新、安全管控、产业化能力提出更高要求。未来，业内需要共同探索如何在保障安全的前提下，通过技术迭代降低成本、监管优化加速转化、跨学科合作提升质量，最终实现“一针治愈”的安全、可及与普惠。