巴基斯坦罕见病女童在沪获成功治疗 基因编辑技术显神威。近日，复旦大学附属儿科医院采用我国原创的基因编辑技术，成功治愈了一名巴基斯坦罕见病女童，使其摆脱输血依赖，回归正常生活。这名女童名叫艾莎，此前患有重型β-地中海贫血症，这是一种血液系统遗传罕见病。她自出生后，就只能依靠定期输血和药物才能维系生命。

艾莎的父母得知上海复旦儿科医院在开展针对这一疾病的基因编辑疗法临床研究后，立即联系了医院。治疗团队采集了她的自体造血干细胞，送到专门的基因编辑工厂，通过上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器，重建了艾莎的血红蛋白的携氧功能。

一个多月后，编辑后的造血干细胞回输至艾莎体内。随着时间推移，她自身的血红蛋白浓度稳定增长，最终恢复了健康。