AI在药物开发领域的贡献显著,它将新药研发的成功率预计从5-10%提升至9-18%。一项名为《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》的分析报告,探讨了依赖AI的生物技术企业药物研发管线,确认了AI对加速新药诞生的正面影响。
自2015年起,75种由AI发现的药物分子启动了临床试验,其中67项截至2023年仍在进行中。特别是近年来,AI辨识的小分子数量急剧增加,其影响力还延伸到了生物药与疫苗研发。在I期临床试验阶段,AI药物分子的成功率达到80-90%,远超行业平均的40-65%。尽管少数分子因商业考量而非技术原因终止测试,但这反映了AI在设计具有药物潜力分子方面的高效。
AI的这一成就归功于其处理大量数据和识别模式的能力,它能精确预估候选药物的药代动力学、药效学和毒性,加速分子设计流程。进入II期临床时,AI药物表现与行业平均水平相近,成功率约40%,揭示AI在识别疾病相关靶标上的潜力,但也显现出改进空间。有趣的是,不少II期终止的AI药物项目实际源于非临床因素,暗示其成功率可能被低估。
当前,生物技术公司面临的资金压力及法规变化,例如美国的《降低通胀法案》,可能进一步影响了II期临床结果。论文综合分析指出,若AI药物在后续阶段维持高成功率,结合传统药物III期的表现,新药研发的整体成功率将实现飞跃。
另外,GPU技术的飞跃和深度学习的进步是推动AI药物发现的双引擎。虽然高质量数据的获取仍是行业面临的挑战,但GPU加速了模型训练,深度学习技术则在分子预测、药物筛选等方面屡破纪录,为新药研发提速。随着技术持续进化,AI制药正逼近关键转折点,预示着未来药物开发的更高效率和成功率。
值得一提的是,该研究关注的114家公司中,明确以AI为核心进行药物研发的中国公司仅英矽智能一家,凸显了AI制药在全球范围内的活跃程度及地域分布特点。