这两日，一篇题为《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。文中，高中学历的徐伟为救儿子自学基因编辑、自制药用级化合物治疗罕见病的故事，引发众多讨论。今日（9月29日），当事人徐伟通过微博发文，感谢众人的关心和鼓励，回应化合物安全性问题，并求助专家与相关检测机构能够提供支持与帮助。

根据《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》一文，徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合症。

文章提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格，最终不了了之。于是，大陆家长的常见选择是，去中国台湾和美国的医院拿药。

但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，徐伟开始走上危险重重的自制药之路。

对于徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心，“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”听闻这位父亲的自制药经历后，张继春也感慨：“他能做到这一步，可以说是奇迹了”。与此同时，她同样反复强调，这种方法，可以理解，却不合规。作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。

组氨酸铜制备完成，徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验（图自“

八点健闻

”微信公众号，陈鑫摄）

随着这篇文章的广泛传播，今日，微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”的用户@不负我时光出面发声，连发2条微博回应相关问题，并表达求助之意。

在第一条微博中，@不负我时光感谢众人对孩子病情的关心和鼓励。

在第二条微博中，@不负我时光先是集中回应了人们关心的一些问题。关于化合物安全性方面，@不负我时光表示已根据药典尽量达到环境的洁净度，空间也用过氧乙酸灭菌过，空气沉降菌与浮游菌都通过检验，制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌，并且所有原料均采用药用级，最后也会通过TSA接种验证无菌，鲎试剂检测细菌内毒素。关于孩子用药后的相关状况，@不负我时光表示，化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用，所以开始培养间充质干细胞，希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。

之后，@不负我时光表达了求助之意。一方面，他表示，生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵，而孩子病了之后所有收入来源都断了，加上搭建实验室和研发后期的基因药物，囊中羞涩，希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。

另一方面，@不负我时光也希望能有专家提供支持，他称自己对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是了解的很透彻，希望有相关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问。另外，他还想根据孩子突变位点设计primeeditor的RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率，在此方面也希望有关的专家可以提供帮助。

最后，@不负我时光再次表达了感谢之意，表示自己一路走来从来没有听到过这么多的鼓励和支持，“我相信没有什么困难是战胜不了的，图大于其细，图难于其易，希望总是有的，孩子会好的！”

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