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积极推动药物开发、做好防治,让罕见病不再成为“孤儿”

新京报 2021-03-05 09:14:05
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积极推动药物开发、做好防治,让罕见病不再成为“孤儿”

全国政协常委周汉民:推动病药物开发,让罕见病不再成“孤儿”

罕见病用药,因其患病人群少、市场需求少、研发成本高,鲜有制药企业关注、研发,更因此被称为“孤儿药”。但我国人口基数庞大,各种罕见病人群累积规模大,按照50万分之一的发病率测算,去年已超过2000万。

为此,积极推动药物开发、做好防治,让罕见病不再成为“孤儿”,对提高全民健康水平、建设健康中国,都具有重要意义。

就当前而言,在我国罕见病药物开发面临的主要问题中,首先就是重视程度不够,顶层设计尚待优化。此外,对于国内空白的罕见病药物,虽已有快速审评政策,但获批的药品种类有限,成为相关药品上市的障碍。

与此同时,由于专利保护缺位等原因,药企也缺乏研发生产积极性。一些经典罕见病药物,因用量少且价格低,普遍处于亏损或不盈利状态,市场常处于停产断供状态。而部分罕见病药品尚未纳入医保,特别是其中的“高值药品”,大大加重了患者的负担,因病致贫、因病返贫现象较普遍。

要有针对性地解决这些问题,首先就需要全面排摸罕见病人群需求,制定并实施国家罕见病战略计划。

发达国家多将罕见病纳入公共治理范畴,考虑到我国国情,应对现有罕见病人群进行全面排摸和科学分类,再针对短板、瓶颈,因地制宜、因病定策制定医保策略。

为此,应在国家层面推动建立激励罕见病药物研发、生产、销售以及正确指导患者进行治疗的医疗保障框架;系统有序推进罕见病工作,包括统计患者群体、聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、加快药物审批、提高诊疗水平、促进政策制定、保障生产供应等。

同时,要完善罕见病药物上市的“绿色通道”,进一步简化审批流程,分类实施快速审评。对于国外未上市的创新药物,鼓励在国内开展全球多中心临床研究。如临床效果确切,优先以罕见病适应症进行有条件批准。上市后,则可通过真实世界数据来推进各类适应症的拓展研究。

对于国外已上市新药进口注册,可在用药安全前提下,允许部分地区三甲医院有条件使用,将海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的经验在更大范围推广。而对于国内首仿药物,要重点关注相关病种在我国的病患人群需求,减免临床生物等效性研究。

为鼓励国内药企开发罕见病药物,建议借鉴国际经验,给予罕见病新药相比普通药物更长的专利保护时间,如7年至10年的市场独占期。对一些经典罕见病药物,如已在医保目录内的,应通过允许上调价格等机制给予价格保护,保障生产企业的利润空间,有持续供应的基础。

试行部分罕见病药物定点生产和政府采购模式,保障上下游产业运作顺畅。针对一些短缺的罕见病治疗药物,由国家单独进行差异化评估,定点生产,政府储备,实行现金结算采购,支持大型药企进行配套生产。

为避免原料药成为生产短板,建议构建罕见病药品的原料企业和制剂企业的长期合作联盟。根据现有121个罕见病病种目录,列出短缺及有短缺风险的产品,联合企业共同对原料供应、制剂生产及价格稳定进行联动设计。

制定鼓励罕见病原研药产业发展政策,鼓励国内企业做大做强。除加快药品审评审批外,财税政策方面,对企业实施税收抵扣、科研经费支持、注册费减免、试验设计援助等,推动罕见病药物加速开发。而这也是提高全民健康水平、建设健康中国的应有之义。

□周汉民

责任编辑:卢书敏 CN069
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