“骨髓纤维化的典型症状是脾肿大，我有一个骨髓纤维化病人，一直没有规范地治疗，现在脾肿大到充满整个腹腔，几乎没法进食，晚上睡觉都不能平躺，只能坐着睡，作为医生，我们看着都觉得心疼。病人太痛苦了！”山西医科大学第二医院血液科主任杨林花强调，除了脾肿大，如果发现无原因的疲劳乏力、体重减轻、盗汗、皮肤瘙痒、全身性骨痛，或者体检中发现血常规异常，希望公众一定要尽早去医院血液科咨询，听从血液科医生的建议进行复查，排除骨髓纤维化或其他血液病的可能性。特别是年纪在50岁以上的中老年人，一但出现长期疲劳乏力等症状时，不要以为是上了年纪的常规现象，而应该尽早到医院去检查和咨询。

杨林花介绍，骨髓纤维化是一种少见血液肿瘤。国外相关数据显示，其发病率为0.4-0.6/10万，男性患者略高于女性患者，高发于50岁以上的中老年人群。中国目前缺乏流行病学数据，但从山大二院血液科门诊来看，每个月总会遇到几例骨髓纤维化患者，依据人口学资料推测，我省可能有上千名患者。

骨髓纤维化分为原发和继发两种，原发性骨髓纤维化的发病原因尚不清楚，发病隐匿，很难预防。目前已知的有几种基因突变所致。继发性骨髓纤维化是由于其他疾病引起，如白血病等所致，继发性病症需要按照原发病的治疗方案进行治疗。杨林花认为，原发骨髓纤维化有两个显著特征，一是疾病进展缓慢，病程很长，有些患者跟病魔斗争十几年，到后期丧失工作能力，生活质量受到极大影响。二是该病比较凶险，恶性程度较高，10年的白血病转化率达到20%，患者整体生存期平均仅有5.7年左右。

骨髓纤维化虽然无法预防，但可以做到“早诊断，早治疗”，而且越早治疗患者获益越大，如果骨髓纤维化发展到晚期很难恢复。“过去骨髓纤维化没有特效药，病人来就诊，我们也没有太好的办法。现在不同了，我们终于等到了芦可替尼在中国的上市。”提到诺华近期在中国上市的捷恪卫（芦可替尼），杨林花很欣慰，它是一种强效、高选择性的JAK1/2抑制剂，是针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是稳定或改善骨髓纤维化进程，延长生存时间。

“希望随着芦可替尼的上市，未来能把骨髓纤维化作为一种‘慢性病’进行终身控制和管理。”杨林花建议，公众如果发现有骨髓纤维化疑似早期症状并且长期未改善时，应尽早到血液科进行详细检查，千万别因轻忽症状而错过最佳治疗时间。

王智斗

(感谢诺华对本文相关数据的提供)